Presentazione
L'Unità Produttiva per Terapie Avanzate (UPTA) è un'officina farmaceutica certificata ai sensi del Decreto legislativo 219/2006 (Direttiva 2001/83/CE). L'Unità ha ricevuto l'autorizzazione dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la produzione di prodotti medicinali a base di cellule staminali neurali destinati a sperimentazioni cliniche, con un'autorizzazione iniziale ottenuta nel 2019 (aM 118/2019) e successivamente rinnovata nel 2023 (aM 153/2023).
Attualmente, l'UPTA è impegnata nella produzione di cellule staminali neurali per il trial clinico di Fase II EudraCT 2018-002373-22, intitolato "Neural Stem Cell Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis: A multicenter, randomized placebo controlled and biological endpoints clinical trial." Questo studio multicentrico, randomizzato e controllato con placebo, è incentrato sul trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) utilizzando cellule staminali neurali.
Oltre alla produzione di farmaci cellulari per sperimentazioni cliniche, l'Unità svolge attività di ricerca di base focalizzate sulle cellule staminali neurali, con particolare attenzione allo studio dei meccanismi neuroinfiammatori associati a queste cellule. Nel 2023, l'UPTA ha avviato lo sviluppo di un processo di produzione di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), che saranno utilizzate come materiale di partenza per la creazione di prodotti medicinali di terapia avanzata. Questo passo rappresenta un'importante espansione delle capacità dell'Unità, aprendo nuove opportunità per lo sviluppo di terapie avanzate basate su cellule staminali.
Patologie studiate: Sclerosi Laterale Amiotrofica, Sclerosi Multipla
Istruzione e formazione: Laurea in Biotecnologie Mediche (LM/9) conseguita presso l’Università degli Studi di Teramo nel 2008. Abilitazione a svolgere il ruolo di QP da AIFA nel 2013. Master di II livello in Ricerca preclinica e Clinica presso l’Università di Parma nel 2021.
Attività professionale: Dal 2008 al 2013 Direttore di Produzione presso il “Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca” dell’Azienda Ospedaliera S. Maria di Terni.
Area scientifica di interesse: Produzione e caratterizzazione di prodotti medicinali per terapie avanzate, sviluppo di farmaci per malattie neurodegenerative
Collaborazioni: Università Milano Bicocca, Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca (AOSP S. Maria, Terni), Università degli Studi di Bari.
Totale pubblicazioni a partire dal 2011: n.8
Elenco pubblicazioni:
- Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34558001/
- Retrieval of germinal zone neural stem cells from the cerebrospinal fluid of premature infants with intraventricular hemorrhage https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32475061/
- Transplantation of clinical-grade human neural stem cells reduces neuroinflammation, prolongs survival and delays disease progression in the SOD1 rats https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31024007/
- Results from Phase I Clinical Trial with Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Long-Term Outcome https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31104357/
- Establishment of stable iPS-derived human neural stem cell lines suitable for cell therapies https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30224709/
- Human Fetal Neural Stem Cells for Neurodegenerative Disease Treatment https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30209666/
- Intraspinal stem cell transplantation for amyotrophic lateral sclerosis: Ready for efficacy clinical trials? https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27720637/
- Human neural stem cell transplantation in ALS: Initial results from a phase I trial https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25889343/
- Phase I clinical trial of intracerebroventricular transplantation of allogeneic neural stem cells in people with progressive multiple sclerosis https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38016468/
- Human Neural Stem Cell-Based Drug Product: Clinical and Nonclinical Characterization https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36362211/
- PNRR-MR1-2022-12375938 dal titolo Neural Stem Cell Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis: A multicenter, randomized placebo controlled and biological endpoints clinical trial
- PNC PROGETTO HUB LIFE SCIENCE – TERAPIA AVANZATA (LSH-TA) PNC-E3-2022-23683269 finanziato dal Ministero della Salute nell’ambito del Piano Nazionale Complementare Ecosistema Innovativo della Salute” - Codice univoco investimento: PNC-E.3
Ad entrambi i progetti partecipa tutto il personale di officina
Equipe
D’Aloisio Giada
Gelati Maurizio
Ripoli Maria
• Unità di Cancer Biomarkers
• Unità di Cancer Stem Cells
• Unità di Ematopatologia
• Unità Produttiva per Terapie Avanzate
• Unità di Ricerca di Bioinformatica
• Unità di Biostatistica
• Unità di Riprogrammazione Cellulare
• Laboratorio di Genetica Medica
• Laboratorio di Genomica Funzionale
• Unità di Ricerca e Cura Huntington
• Laboratorio di Emostasi e Trombosi
• Laboratorio di Ricerca di Diabetologia ed Endocrinologia
• Laboratorio di Gastroenterologia
• Laboratorio di Epatologia
• Laboratorio di Geriatria
• Laboratorio di Oncologia
• Unità di Ingegneria Tissutale
